Angeborene Stoffwechseldefekte und Gentherapie

Am Kinderspital wird auch in der Gentherapie und rund um neurometabolische Krankheiten ​geforscht. Die Ziele sind auch hier neue Behandlungsmethoden für klassische Stoffwechselstörungen der Leber. Die Phenylketonurie (PKU), die Harnstoffzyklusstörung ​Ornithin-Transcarbamylase-Defizit (OTCD) und das Tyrosin-Hydroxylase-Defizit dienen dabei als Modell-Krankheiten.​​