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Das Forschungszentrum für das Kind FZK

Das Forschungzentrum (FZK) hat sich zum Ziel gesetzt, beste Ergebnisse in den relevanten Bereichen Prävention, Wiederherstellung und Heilung von Krankheiten, Verletzungen und Fehlbildungen zu erreichen, und zwar vom Neugeborenen bis zum Jugendlichen.

Neue molekulare Therapien - Gentherapie

 

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Der dritte Forschungsschwerpunkt widmet sich als Teil einer internationalen Kooperation und Kollaboration (EU-FP7) der gentherapeutisch vermittelten Korrektur der CGD.Unsere Aufgabe besteht in diesen internationalen Projekten in der präklinischen Entwicklung eines Gentherapievektors, der zum einen eine hohe Effizienz aufweist und andererseits in Bezug auf die Sicherheit den vorangehenden Vektoren überlegen ist. Das Ziel ist eine funktionstüchtige NADPH Oxidase im Körper zur Verfügung zu haben, die über eine möglichst lange Zeit durch eine stabile Expression aus dem neuen exogen zugeführten Gen-Abschnitt hergestellt wird und somit eine wichtigen Beitrag zur Infektabwehr leistet. Ein sicherer Vektor bedeutet aber auch, dass die früher beobachteten Nebenwirkungen reduziert werden oder gar nicht mehr auftreten.

Der Beginn der nächsten international durchzuführenden klinischen Phase I/II Studie zur Behandlung von Patienten mit X-chromosomal vererbter Untergruppe von CGD mit einem SIN (self-inactivated) lentiviralen Vektor startete 2014 (beteiligte Zentren: London, Frankfurt, Paris, Zürich; gefördert durch EU-FP7 Programm, NET4CGD). Dieses Projekt wird durch unsere Forschungsgruppe ebenfalls wissenschaftlich begleitet.​

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